科技日報記者 張曄
3月3日，南京傳奇生物科技有限公司在寧舉行媒體發(fā)布會，其自主研發(fā)的細(xì)胞治療產(chǎn)品西達(dá)基奧侖賽（英文簡稱Cilta-cel）近日已獲美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。此前，多發(fā)性骨髓瘤尚無有效治療手段，此次西達(dá)基奧侖賽納被FDA批準(zhǔn)上市，意味著原本已無生命希望的患者重新迎來曙光。同時，這也是我國首款成功獲得FDA批準(zhǔn)上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。
傳奇生物首席科學(xué)官范曉虎博士。受訪者供圖
多發(fā)性骨髓瘤被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病。據(jù)美國癌癥協(xié)會估計，2022年美國將有超過34000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人因此死亡。
對于大多數(shù)多發(fā)性骨髓瘤患者來說，治療是一個不斷緩解和復(fù)發(fā)的循環(huán)過程，只有較少的患者經(jīng)末線治療后獲得了深度緩解。許多患者在接受初始治療后復(fù)發(fā)，并在接受免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體等主要藥物治療后預(yù)后不佳。
而西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，它使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。而BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。
作為一種結(jié)構(gòu)新穎的CAR-T細(xì)胞療法，西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，對表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與BCMA表達(dá)細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞。
在美國進(jìn)行的CARTITUDE-1臨床研究中，97名患者參與其中，蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體等治療手段對他們已經(jīng)無效。而使用西達(dá)基奧侖賽治療后，這些患者出現(xiàn)了早期、深度持久的緩解，總緩解率高達(dá)98%，78%的患者獲得了嚴(yán)格的完全緩解。
這意味著，西達(dá)基奧侖賽與其他CAR-T產(chǎn)品相比，不但具有獨(dú)特的藥物結(jié)構(gòu)，而且使用安全性高且療效極為優(yōu)異。2020年8月，西達(dá)基奧侖賽已被中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心納入“突破性治療藥物”。目前，傳奇生物正在加速推進(jìn)中國、歐洲、日本等地上市申請工作。
關(guān)鍵詞： 我國自主
營業(yè)執(zhí)照公示信息